La Agencia Reguladora Europea (EMA) ha emitido una recomendación para la aprobación de comercialización condicional de Duvyzat (givinostat), un medicamento desarrollado por la compañía italiana Italfarmaco. Este tratamiento está dirigido a pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) a partir de los seis años de edad que aún conservan la capacidad de caminar. Duvyzat se presenta en formato de suspensión oral y debe administrarse en combinación con el tratamiento estándar con corticosteroides. La DMD es una enfermedad genética rara y grave caracterizada por el debilitamiento muscular progresivo, la pérdida de función y, lamentablemente, sin una cura conocida hasta el momento.

Givinostat es un inhibidor de la histona desacetilasa (HDAC) que actúa modulando la actividad de HDAC, la cual está aumentada en los músculos afectados por la distrofia y contribuye a la inflamación y la cicatrización. La opinión positiva del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la EMA se basa en los datos de un estudio que comparó Duvyzat con un placebo en pacientes de 6 años o más con DMD ambulatoria. El estudio mostró que Duvyzat ralentizó significativamente la progresión de la enfermedad, con una menor pérdida de función motora medida por el tiempo que tardaron los pacientes en subir cuatro escaleras. La aprobación condicional permite un acceso más rápido a medicamentos para necesidades médicas no cubiertas, con la condición de que la compañía realice estudios adicionales para confirmar su eficacia y seguridad a largo plazo.