La opinión positiva del CHMP se basa principalmente en el ensayo clínico de fase III InPedILD, que demostró que el régimen de dosificación del medicamento basado en el peso en niños y adolescentes con EPI fibrosantes tuvo una exposición comparable a la observada en pacientes adultos con EPI fibrosantes.

El ensayo InPedILD en niños y adolescentes con EPI fibrosantes demostró que esta opción terapéutica tenía un perfil de seguridad aceptable. No se evaluó la eficacia, pero de forma exploratoria se evaluaron los cambios en la capacidad vital forzada (CVF) en mL desde el inicio, que también se tuvieron en cuenta en un análisis bayesiano que estimó el efecto de la molécula en esta población de pacientes. 

Por qué es importante
La EPI en la población pediátrica  puede presentarse en más de 200 trastornos respiratorios poco frecuentes, que pueden afectar a lactantes, niños y adolescentes, con síntomas debilitantes que pueden incluir tos y dificultad para respirar. Muchos de estos niños necesitan oxígeno para realizar su vida diaria y requieren trasplante de pulmón a medida que su condición empeora.5 Sin criterios diagnósticos establecidos ni terapias aprobadas, las EPI en la población pediátrica  pueden ser difíciles de diagnosticar y tratar.

Hay una necesidad urgente de desarrollar terapias seguras y eficaces para la enfermedad pulmonar intersticial (EPI) fibrosante en la población pediátrica.

Las EPI en la población pediátrica son poco frecuentes, con una incidencia recientemente descrita de alrededor de 4 a 8 casos por millón de niños por año y una prevalencia de alrededor de 45 casos por millón de niños, si bien su prevalencia global exacta es desconocida.