Sanofi recibe aprobación de la FDA para Qfitlia, un tratamiento innovador para todos los tipos de hemofilia. Este nuevo medicamento se distingue por ser el único tratamiento aprobado en Estados Unidos que puede utilizarse en pacientes con hemofilia A y B, independientemente de si han desarrollado inhibidores contra las terapias de reemplazo de factores de coagulación. Qfitlia, cuyo nombre genérico es fitusiran, es un fármaco de ARN de interferencia pequeño (siARN) que actúa imitando un proceso celular natural para regular la expresión genética. Al suprimir la antitrombina (AT), una proteína que inhibe la coagulación sanguínea, Qfitlia promueve la generación de trombina, lo que ayuda a prevenir los episodios de sangrado característicos de la hemofilia.

La administración de Qfitlia se realiza mediante inyección subcutánea con una frecuencia inicial de una vez cada dos meses, pudiéndose ajustar la dosis y la frecuencia mediante una prueba de diagnóstico complementaria. En ensayos clínicos de fase 3, Qfitlia demostró una eficacia relativamente igual en pacientes con las cuatro clasificaciones de hemofilia y redujo la tasa anualizada de sangrado en un 90% en comparación con los grupos de control. En el ensayo ATLAS A/B, el 51% de los pacientes sin inhibidores que recibieron una dosis profiláctica mensual de Qfitlia no experimentaron sangrados anuales, frente al 5% del grupo que recibió concentrados de factores de coagulación a demanda. En el ensayo ATLAS-INH, el 66% de los pacientes con inhibidores graves de hemofilia A y B que recibieron Qfitlia no tuvieron episodios de sangrado anualizados, en comparación con el 5% del grupo de control. A pesar de ingresar en un mercado competitivo, Qfitlia ofrece ventajas significativas sobre los tratamientos existentes, como una administración menos frecuente y la posibilidad de uso en todos los pacientes con hemofilia, incluyendo aquellos con inhibidores.