La FDA ha aprobado Amvuttra, el medicamento de Alnylam Pharmaceuticals para tratar la cardiomiopatía por amiloidosis transtiretina (ATTR), una forma grave y mortal de la enfermedad. Esta aprobación posiciona a la compañía en una competencia directa con Pfizer y BridgeBio Pharma en un mercado de alto valor, estimado en hasta 20.000 millones de dólares anuales. En los ensayos clínicos, Amvuttra demostró reducir el riesgo de eventos cardiovasculares o muerte en un 28% en comparación con el placebo. Aunque la compañía aún no es rentable, esta aprobación podría ser la clave para cambiar esa situación.

Amvuttra, administrado mediante inyección subcutánea cuatro veces al año, ofrece una alternativa a los tratamientos orales como tafamidis de Pfizer y Attruby de BridgeBio. A pesar de la fuerte competencia, Alnylam confía en que la alta adherencia de su terapia y los beneficios clínicos demostrados puedan posicionar a Amvuttra como el estándar de tratamiento. La compañía planea mantener el precio del fármaco en línea con su otra indicación aprobada, aproximadamente 464.000 dólares anuales, mientras trabaja en estrategias para reducir el coste a medida que aumente el uso.