Arbor Biotechnologies ha asegurado 73,9 millones de dólares en una ronda de financiación Serie C liderada por TCGX y ARCH Venture Partners, con la participación de nuevos y antiguos inversores como Partners Investment, Vertex Pharmaceuticals y Deep Track Capital. Los fondos se destinarán al desarrollo de ABO-101, su terapia génica para la hiperoxaluria primaria tipo 1 (PH1), así como al avance de programas en enfermedades hepáticas raras y del sistema nervioso central, incluyendo una iniciativa de edición de transcriptasa inversa y un tratamiento para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA).

La terapia ABO-101 está diseñada para desactivar el gen hidroxiácido oxidasa 1 (HAO1) en el hígado, reduciendo la producción de oxalato responsable de la PH1. Actualmente, se evalúa en el ensayo clínico RedePHine, de fase I/II, con la designación de medicamento huérfano y de enfermedad pediátrica rara otorgada por la FDA. El éxito de esta financiación refleja el compromiso de Arbor Biotechnologies con el desarrollo de tratamientos genéticos innovadores para enfermedades graves y de difícil tratamiento.