La Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) recomendó 114 medicamentos para su autorización de comercialización en 2024, un 48% más que en el año anterior (77). De ellos, 46 tenían un principio activo nuevo que nunca antes se había autorizado en la Unión Europea (UE). Así lo recoge el informe ‘Human Medicines in 2024’, elaborado por el organismo regulador europeo, el cual reitera que las áreas terapéuticas con mayor número de nuevas recomendaciones de aprobación fueron las de oncología (28), inmunología (13) y hematología (12).

La agencia subraya que en el listado se incluyen “una serie de medicamentos que destacan por su contribución a abordar necesidades de salud pública o por la innovación que suponen”. En concreto, recomendó varias vacunas nuevas, incluida una para proteger contra la enfermedad de Chikungunya y otra de ARNm contra la enfermedad del tracto respiratorio inferior causada por el virus respiratorio sincitial (VSR), y amplió el uso de una vacuna mpox para proteger a los adolescentes de 12 a 17 años. Otras de las contribuciones destacadas fueron que dio luz verde al primer medicamento para tratar la enfermedad de Alzheimer en sus inicios (Leqembi (lecanemab, Eisai y Biogen)), a la primera forma de adrenalina sin agujas y de menor tamaño para tratar reacciones alérgicas, al primer tratamiento para tumores asociados a la enfermedad de von Hippel-Lindau (Welireg (belzutifan, MSD)) y a dos nuevos antibióticos para el tratamiento de determinadas infecciones graves.

Oncología

Dentro del área de oncología, aparecen nombres como Fruzaqla (fruquintinib, Takeda), un medicamento para el tratamiento de pacientes adultos con cáncer colorrectal metastásico; Balversa (erdafitinib, Johnson & Johnson), para pacientes adultos con carcinoma urotelial metastásico (mUC) o localmente avanzado con alteraciones genéticas; Elahere (mirvetuximab soravtansina, AbbVie), para mujeres adultas con cáncer de ovario, cáncer de trompa de Falopio (uno de los dos conductos largos y delgados que conectan los ovarios con el útero) o cáncer peritoneal primario (cáncer que se forma en el tejido que recubre la pared abdominal y cubre los órganos del abdomen, y que no se ha extendido allí desde otra parte del cuerpo); Truqap (capivasertib, AstraZeneca), en adultos con cáncer de mama localmente avanzado o metastásico cuando el cáncer ha reaparecido o ha empeorado después del tratamiento hormonal.

Inmunología y hematología

En inmunología, figuran terapias como Andembry (garadacimab, CSL Behring), destinado a la prevención de los ataques recurrentes de angioedema hereditario (AEH). Por su parte, en hematología, destacan medicamentos como Adzynma (rADAMTS13, Takeda), para tratar a niños y adultos con púrpura trombocitopénica trombótica congénita; Alhemo (concizumab, Novo Nordisk), para la prevención de hemorragias en pacientes con hemofilia A e inhibidores del FVIII o hemofilia B e inhibidores del FIX; o Beqvez (fidanacogene elaparvovec, Pfizer), para adultos con hemofilia B grave o moderadamente grave.

Enfermedades raras

El pasado año, la EMA designó a 15 medicamentos como huérfanos para abordar las enfermedades raras. Se trata de Elahere, Hetronifly (serplulimab, Henlius), para el tratamiento del cáncer de pulmón de células pequeñas en estadio extenso; Vyloy (zolbetuximab, Astellas), para adultos con adenocarcinoma gástrico o de la unión gastroesofágica; Zynyz (retifanlimab, Incyte), utilizado en adultos para tratar el carcinoma de células de Merkel, un tipo de cáncer de piel, que no puede curarse mediante cirugía o radioterapia; Winrevair (sotatercept, MSD), en combinación con otros tratamientos para la hipertensión arterial pulmonar (HAP); Emcitate (tiratricol, Rare Thyroid Therapeutics), para el tratamiento de la deficiencia de MCT8 (síndrome de Allan-Herndon-Dudley); Iqirvo (elafibranor, Ipsen) y Seladelpar Gilead (seladelpar lisina dihidrato, Gilead), para la colangitis biliar primaria (CBP); Adzynma; Altuvoct (efanesoctocog alfa, Swedish Orphan Biovitrum), para el tratamiento y profilaxis de las hemorragias en pacientes con hemofilia A; Fabhalta (iptacopan, Novartis), para el tratamiento de adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN); Voydeya (danicopan, Alexion), para adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN); y, Akantior (polihexanida, SIFI), para la queratitis por acanthamoeba.

Aunque esta cifra es menor que en el año anterior (17), el marco de la UE para los medicamentos huérfanos pretende fomentar el desarrollo y la comercialización de medicamentos para pacientes con enfermedades raras ofreciendo incentivos a los promotores. La evaluación de los medicamentos huérfanos corre a cargo del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP), que utiliza las normas de evaluación de aplicación general. Además, las designaciones de medicamentos huérfanos son revisadas por el Comité de Medicamentos Huérfanos (COMP) de la EMA en el momento de la aprobación para determinar si la información disponible hasta la fecha permite mantener la condición de huérfano del medicamento y concederle diez años de exclusividad comercial.

Evaluación acelerada y programa PRIME

A continuación, el documento de la EMA muestra que tres medicamentos recibieron una recomendación de autorización de comercialización tras una evaluación acelerada. Este mecanismo está reservado a los medicamentos que pueden satisfacer necesidades médicas no cubiertas y permite una evaluación más rápida de los medicamentos elegibles por parte de los comités científicos de la EMA. Estos fueron el antibiótico Emblaveo (aztreonam/avibactam, Pfizer); Kavigale (sipavibart, AstraZeneca), para la prevención de la COVID-19 en personas inmunodeprimidas mayores de doce años, Ixchiq (Valneva), una vacuna contra el chikungunya (viva). Por su parte, dentro del programa PRIME, que respalda el desarrollo de medicamentos destinados a abordar necesidades médicas no cubiertas, la EMA recomendó la aprobación de Winrevair, Seladelpar Gilead, Beqvez, Fabhalta, Voydeya e Ixchiq.

Autorización condicional

Ocho medicamentos recibieron una recomendación de autorización condicional de comercialización, una de las posibilidades que ofrece la UE para facilitar a los pacientes el acceso temprano a nuevos medicamentos. Como estos medicamentos responden a necesidades médicas no cubiertas, la autorización condicional permite una aprobación temprana sobre la base de datos clínicos menos completos de lo que normalmente se requiere. Por último, la agencia dio el visto bueno a 28 biosimilares y 14 genéricos, suponiendo 20 y tres más que el año anterior, respectivamente.