El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha emitido una opinión positiva sobre Fabhalta® (iptacopán), el primer inhibidor oral del factor B de la vía alternativa del complemento para tratar la glomerulopatía C3 (GC3) en adultos. Actualmente, no existen tratamientos aprobados para esta enfermedad renal ultra-rara, que suele afectar a personas jóvenes y puede llevar a insuficiencia renal en 10 años. El respaldo del CHMP se basa en los resultados del estudio APPEAR-C3G, donde iptacopán mostró una reducción significativa del 35,1% en la proteinuria, un marcador clave en la progresión de la enfermedad.

De aprobarse, Fabhalta® se convertiría en el primer tratamiento específico para la GC3, ofreciendo una alternativa innovadora y de administración oral. Novartis sigue avanzando en la aprobación de iptacopán en EE.UU., China y Japón y refuerza su compromiso con enfermedades renales con necesidades no cubiertas. La decisión final de la Comisión Europea se espera en los próximos dos meses, marcando un paso crucial en el acceso a nuevas terapias para pacientes con GC3.