La Comisión Europea ha aprobado condicionalmente Welireg (belzutifan) de MSD para dos indicaciones en adultos: tratamiento de la enfermedad de von Hippel-Lindau (VHL) en pacientes con carcinoma de células renales (CCR) localizado, hemangioblastomas del sistema nervioso central o tumores neuroendocrinos pancreáticos, y para pacientes con CCR de células claras avanzado que han progresado tras dos o más líneas de terapia. La aprobación se basa en los resultados de los ensayos clínicos LITESPARK-004 y LITESPARK-005, lo que marca la primera autorización de belzutifan en la Unión Europea.

Este inhibidor de HIF-2α es la primera y única terapia sistémica aprobada para ciertos tumores asociados a la enfermedad de VHL en la UE. Su comercialización estará sujeta a la renovación anual de la autorización y a factores como los procedimientos nacionales de reembolso. Los estudios han mostrado tasas de respuesta objetivas favorables en pacientes con tumores asociados a VHL y en aquellos con CCR avanzado, donde belzutifan demostró reducir el riesgo de progresión de la enfermedad en un 25% frente a everolimus.