La hemoglobinuria paroxística nocturna es un trastorno sanguíneo crónico, progresivo y potencialmente mortal. Así, se caracteriza por la destrucción de los glóbulos rojos (hemólisis intravascular) y la activación de los blancos y las plaquetas, lo que puede dar lugar a coágulos sanguíneos (trombosis). Convivir con esta patología puede ser debilitante y los síntomas pueden incluir fatiga, dificultad para tragar (disfagia), dificultad para respirar (disnea), dolor abdominal, disfunción eréctil y orina de color oscuro (hemoglobinuria).

La doctora Mónica Ballesteros, quien es especialista en Hematología y Hematoterapia, manifiesta que "ravulizumab proporcionó una inhibición completa del complemento desde la primera infusión tanto en adultos como en niños. Reducir a un máximo de siete infusiones de mantenimiento al año para pacientes con un peso corporal superiro e igual a 20 kilos permite minimizar el impacto de la patología en la vida de los pacientes. En este sentido, según un estudio realizado, el 93 por ciento de los pacientes prefirieron ravulizumab al actual inhibidor del complemento".