España ha reducido un 20% la financiación de medicamentos para enfermedades raras en 2024, aprobando solo 17 fármacos frente a los 21 de 2023, según Aelmhu. Aunque se autorizaron 24 nuevas terapias, muchas siguen sin financiación pública. Actualmente, el 89% de los tratamientos aprobados en la UE están disponibles en España, pero 46 siguen pendientes de financiación, con un 39% en espera por más de tres años.

El tiempo medio de espera para la financiación sigue en 23 meses, lo que evidencia la necesidad de mejorar el sistema de evaluación. La nueva legislación farmacéutica europea busca impulsar la I+D en enfermedades raras, aumentando la exclusividad de los medicamentos huérfanos de 10 a 12 años en ciertos casos.