El Informe Anual de Acceso a los Medicamentos Huérfanos 2024, presentado por AELMHU, destaca una evolución positiva en Europa con 25 nuevas designaciones huérfanas y 17 medicamentos autorizados para su comercialización en la UE. En España, se incorporaron 24 nuevos productos con código nacional, aunque la financiación pública ha caído de 21 a 17 medicamentos. Actualmente, el Sistema Nacional de Salud financia el 58% de los medicamentos huérfanos autorizados en la UE, pero aún hay 46 fármacos sin financiación, con un tiempo medio de espera de 23 meses. Además, en 2024 se han financiado tres terapias avanzadas para enfermedades raras, un avance significativo tras tres años sin novedades en este ámbito. AELMHU insiste en la necesidad de agilizar el acceso y mejorar el modelo de precio y financiación para garantizar equidad en el tratamiento de enfermedades raras.