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NOTICIA DEL SECTOR SANITARIO
'Sí' de Europa a la primera terapia génica para reestablecer la visión
Se trata de Luxturna, medicamento de Novartis para una enfermedad rara de la retina.
23 Noviembre 2018 | Fuente original
Novartis ha anunciado que la Comisión Europea (CE) ha aprobado Luxturna, una terapia génica de una sola aplicación para el tratamiento de pacientes con pérdida de visión debido a una mutación genética en las dos copias del gen RPE65 y que tienen suficientes células de la retina viables. La autorización es válida en los 28 estados miembros de la UE, así como en Islandia, Liechtenstein y Noruega.
Las personas que nacen con mutaciones en las dos copias del gen RPE65 pueden experimentar una pérdida de visión profunda desde una edad temprana y la mayoría de
pacientes progresan a ceguera completa. Las investigaciones demuestran que la disfunción visual y la ceguera en los niños con frecuencia causan aislamiento social, sufrimiento emocional, pérdida de independencia o riesgos como caídas y lesiones.
