Noticia del Sector Sanitario

Novartis ha anunciado que la Comisión Europea (CE) ha aprobado Luxturna, una terapia génica de una sola aplicación para el tratamiento de pacientes con pérdida de visión debido a una mutación genética en las dos copias del gen RPE65 y que tienen suficientes células de la retina viables. La autorización es válida en los 28 estados miembros de la UE, así como en Islandia, Liechtenstein y Noruega.

Las personas que nacen con mutaciones en las dos copias del gen RPE65 pueden experimentar una pérdida de visión profunda desde una edad temprana y la mayoría de
pacientes progresan a ceguera completa. Las investigaciones demuestran que la disfunción visual y la ceguera en los niños con frecuencia causan aislamiento social, sufrimiento emocional, pérdida de independencia o riesgos como caídas y lesiones.