La compañía farmacéutica Roche ha anunciado la publicación, en la revista The New England Journal of Medicine, de los datos de la parte 2 de FIREFISH, un estudio internacional que evalúa la eficacia y la seguridad de Evrysdi (risdiplam) en bebés de uno a siete meses de edad con atrofia muscular espinal (AME) sintomática tipo 1.
“El estudio cumplió su objetivo primario, logrando que el 29 por ciento de los bebés (12/41) pudieran sentarse sin apoyo durante, al menos, cinco segundos en el mes 12, un hito que no se observa en el curso natural de la enfermedad. La seguridad de Evrysdi en la parte 2 del estudio FIREFISH fue coherente con su perfil de seguridad ya conocido”, indican desde este laboratorio, y agregan que, hasta la fecha, más de 4.000 pacientes fueron tratados con Evrysdi, entre adultos, niños y bebés.