La compañía farmacéutica Roche ha anunciado datos de la segunda parte del estudio de referencia Sunfish, un ensayo internacional controlado con placebo que evalúa Risdiplam en personas de dos a 25 años con atrofia muscular espinal tipo 2 o 3.
«El estudio alcanzó su objetivo primario, el cambio desde el inicio del tratamiento en la escala de la Medición de la Función Motora 32 (MFM-32), que fue significativamente mayor en las personas tratadas con Risdiplam, en comparación con placebo. El Módulo para Extremidades Superiores Revisado (RULM), un objetivo secundario clave, también mostró una mejora», indica este laboratorio.
«Es importante destacar que la estabilización de la enfermedad se observó en el grupo de edad de 18-25 años, que es el objetivo del tratamiento para aquellos con una enfermedad más establecida», añaden desde Roche.