La compañía farmacéutica Roche ha anunciado «datos positivos de la segunda parte del estudio pivotal Sunfish, que evalúa el tratamiento con risdiplam en personas de dos a 25 años con atrofia muscular espinal tipo 2 o 3».
«El estudio alcanzó su objetivo primario de cambio desde el inicio del tratamiento en la escala de Medición de la Función Motora 32 (MFM-32) después de un año con risdiplam, en comparación con placebo. No se han observado resultados de seguridad relacionados con el tratamiento que lleven a la retirada de risdiplam en los estudios realizados hasta la fecha. Su perfil de seguridad fue consistente con el ya conocido y no se identificaron nuevos signos de seguridad», apuntan desde este laboratorio.
Tal y como señala el Chief Medical Officer y responsable de Desarrollo Global de Productos de Roche, el doctor Levi Garraway, «el resultado positivo de este ensayo es un hito importante para las personas con atrofia muscular espinal tipo 2 o 3, muchas de las cuales siguen sin tratar. Sunfish es el mayor estudio controlado con placebo que se ha llevado a cabo en pacientes con estos tipos de atrofia muscular espinal. Queremos agradecer a esta comunidad de afectados su colaboración y esperamos compartir estos resultados con las agencias reguladoras para que este tratamiento esté disponible para las personas que viven con esta enfermedad».