Noticia del Sector Sanitario

Roche ha anunciado datos a un año de la segunda parte del estudio Firefish, un estudio internacional de referencia que evalúa Risdiplam en bebés de entre 1 y 7 meses de edad con atrofia muscular espinal tipo 1 sintomática (AME). El estudio alcanzó su objetivo primario de un 29 por ciento de los bebés (12/41; p <0.0001) que pudieron permanecer sentados sin apoyo durante cinco segundos a los 12 meses de tratamiento, según lo evaluado por la escala métrica para el desarrollo psicomotor infantil Bayley and Toddler Tercera Edición (BSID-III, por sus siglas en inglés).

En la historia natural de esta enfermedad, ningún bebé ha alcanzado este hito. Además, 18 (43.9 por ciento) bebés pudieron mantener la cabeza erguida, 13 (31.7 por ciento) consiguieron rodar hacia un lado y 2 (4.9%) lograron pararse con apoyo, según lo medido por el Examen 2 Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE-2, por sus siglas en inglés). El perfil de seguridad de Risdiplam en el estudio Firefish se ha mantenido con el ya conocido para este medicamento.