Noticia del Sector Sanitario

En concreto, se presentaron los resultados preliminares de un estudio de Fase Ib actualmente en marcha, cuyo objetivo principal es determinar la seguridad y tolerabilidad de esta potencial terapia génica. Los datos presentados corresponden a seis pacientes varones entre seis y 12 años con DMD y capacidad de deambulación que recibieron una dosis única intravenosa de 1E14 genomas de vector/kilogramo (vg/kg) o 3E14 vg/kg de PF-06939926.

«La terapia génica para los desórdenes monogenéticos se encuentra en una etapa inicial de su evolución, y los datos iniciales que hemos obtenido en nuestro estudio para DMD son un ejemplo del potencial que tiene esta vía para cambiar las vidas de los pacientes», afirmó el vicepresidente senior y director científico de la Unidad de Investigación de Enfermedades Raras de Pfizer, Seng Cheng.