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NOTICIA DEL SECTOR SANITARIO
Pfizer presenta nuevos datos de una terapia génica en distrofia muscular de Duchenne
En el contexto de la 25º Conferencia Anual de Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) que tuvo lugar en Orlando (Estados Unidos), la compañía biofarmacéutica Pfizer ha presentado los últimos resultados del ensayo clínico de PF-06939926, una posible vía de terapia génica en investigación para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD).
23 Julio 2019 | Fuente original
En concreto, se presentaron los resultados preliminares de un estudio de Fase Ib actualmente en marcha, cuyo objetivo principal es determinar la seguridad y tolerabilidad de esta potencial terapia génica. Los datos presentados corresponden a seis pacientes varones entre seis y 12 años con DMD y capacidad de deambulación que recibieron una dosis única intravenosa de 1E14 genomas de vector/kilogramo (vg/kg) o 3E14 vg/kg de PF-06939926.
«La terapia génica para los desórdenes monogenéticos se encuentra en una etapa inicial de su evolución, y los datos iniciales que hemos obtenido en nuestro estudio para DMD son un ejemplo del potencial que tiene esta vía para cambiar las vidas de los pacientes», afirmó el vicepresidente senior y director científico de la Unidad de Investigación de Enfermedades Raras de Pfizer, Seng Cheng.
