Noticia del Sector Sanitario

Los datos sobre la eficacia de la profilaxis del factor IX obtenidos en este estudio servirán como grupo control para los pacientes que participarán en la siguiente parte del estudio de fase III, el cual evaluará la terapia génica experimental, fidanacogen elaparvovec, para el tratamiento de la hemofilia B.

La parte de intervención de este estudio pivotal de fase III reclutará a los pacientes que hayan completado, al menos, seis meses en el estudio preliminar. La fase III se inicia después de que la farmacéutica Spark Therapeutics le transfiriera a Pfizer la responsabilidad del programa de terapia génica de hemofilia B.