Noticia del Sector Sanitario

Esta aprobación cubre a niños con atrofia muscular espinal de hasta 21 kilos de acuerdo con la guía de dosificación autorizada. En Europa, nacen cada año, aproximadamente, entre 550 y 600 niños con atrofia muscular espinal, una enfermedad neuromuscular genética poco frecuente causada por la ausencia de un gen funcional SMN1, que provoca la pérdida rápida e irreversible de las neuronas motoras, afectando a las funciones musculares, incluyendo la respiración, la deglución y el movimiento.

Zolgensma es una terapia génica de administración única diseñada para abordar la causa genética raíz de la enfermedad reemplazando la función del gen SMN1 defectuoso o inexistente. Se administra mediante una sola infusión intravenosa (IV), aportando una nueva copia funcional del gen SMN1 en las células del paciente para detener la progresión de la patología. Según el estudio de historia natural de la atrofia muscular espinal del Pediatric Neuromuscular Clinical Research (PNCR), casi todos los pacientes menores de cinco años pesaron menos de 21 kilos y algunos de seis, siete u ocho años pesaron menos de 21 kilos.

“La aprobación de la Comisión Europea de Zolgensma es un hito importante para la comunidad con atrofia muscular espinal y subraya aún más el valor clínico sustancial de la única terapia génica para la enfermedad, albergando nuevas esperanzas para aquellos afectados por esta patología rara pero devastadora”, comenta el presidente de AveXis, Dave Lennon.