Noticia del Sector Sanitario

El fármaco estaba aprobado en Europa desde 2008 pero solo para la población adulta, para el tratamiento sintomático de las crisis agudas de esta enfermedad genética rara, que afecta con más frecuencia a extremidades y el tubo digestivo.

La ampliación de la ficha técnica se ha basado en los resultados de un estudio abierto, no aleatorizado y de un solo grupo en el que participaron 32 pacientes pediátricos, que contó con la participación del Hospital Universitario La Paz de Madrid.

En dicho trabajo se observó una mejoría de más del 20 por ciento del tiempo transcurrido hasta la aparición de alivio de los síntomas (TAAS), según la puntuación combinada de síntomas tras el tratamiento, sin empeoramiento en ninguna de las puntuaciones de componentes individuales.