Noticia del Sector Sanitario

La compañía biotecnológica Shire ha anunciado que la Food and Drug Administration (FDA) de Estados Unidos ha concedido un procedimiento de evaluación rápida para el factor ADAMTS13 (SHP655; conocido previamente como BAX930) recombinante para el tratamiento de episodios agudos de la enfermedad púrpura trombótica trombocitopénica en pacientes con un déficit estructural de la proteasa de escisión del factor de Willebrand (FVW) ADAMTS13.

La púrpura trombótica trombocitopénica es una enfermedad congénita potencialmente mortal causada por un déficit del factor ADAMTS13 que puede provocar la formación de coágulos en la microvasculatura, con las consiguientes enfermedades minoritarias.

«Como líder en enfermedades raras, Shire ha adquirido el compromiso de ofrecer una innovadora línea de medicamentos en investigación de la máxima calidad a los pacientes que más lo necesitan», explicó Phil Vickers, Director de I+D de Shire. «La confirmación de la FDA de que SHP655 para la púrpura trombótica trombocitopénica ha recibido la designación de evaluación rápida, reafirma la importante necesidad no cubierta que existe en esta población de pacientes y brinda esperanza para reducir la morbilidad en pacientes con PTT».

La designación de evaluación rápida por la FDA está respaldada por datos preclínicos y por un ensayo  fase 1. El proceso para ello está diseñado para facilitar el desarrollo y acelerar la revisión de fármacos utilizados en enfermedades graves y abordar una necesidad médica no cubierta. Sin embargo, no garantiza que la FDA vaya a autorizar en última instancia SHP655 ni indica el momento de dicha aprobación.