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En concreto, esta enfermedad es un trastorno hereditario poco común de depósito lisosomal que afecta aproximadamente a entre 1 por cada 50.000 y 1 por cada 117.000 recién nacidos en la población general, según ha informado la empresa.

"En muchos casos, comenzar a tratar la enfermedad de forma temprana puede conllevar beneficios y un desarrollo más favorable de la enfermedad", ha afirmado el director clínico de enfermedades minoritarias en Campus Vall d'Hebron, Barcelona, y moderador del encuentro, Guillem Pintos.

Así, ha continuado explicando que el inicio del tratamiento en la juventud o en periodo de adulto joven se asocia a una mayor atenuación de la progresión de las alteraciones renales y cardiacas secundarias a la enfermedad de Fabry.

"Tenemos, por tanto, ejemplos de pacientes que iniciaron el tratamiento en la época pediátrica y que al cabo de 10 o más años no han desarrollado la forma completa de la enfermedad", ha manifestado.