Noticia del Sector Sanitario

La comunidad de enfermedades raras (EERR) de nuestro país ya dispone de una nueva opción terapéutica: se trata de Nexviadyme (avalglucosidasa alfa), que acaba de recibir la aprobación de financiación por parte del Ministerio de Sanidad para el tratamiento a largo plazo de la enfermedad de Pompe de inicio tardío (LOPD) y de inicio infantil (IOPD).

El nuevo fármaco es una terapia de reemplazo enzimático (también llamada ERT -por sus siglas en inglés-, terapia enzimática sustitutiva o TES) que mejora el tratamiento estándar actual de las personas afectadas por este trastorno minoritario de depósito lisosomal o lisosomales, de origen genético y con carácter progresivo.

Para el Dr. Andrés Nascimiento, Neuropediatra y coordinador de la unidad de Patología Neuromuscular del Hospital Sant Joan de Déu de Barcelona, “Nexviadyme es una terapia enzimática sustitutiva que ha sido diseñada para tener más receptores que faciliten la entrada de la enzima artificial a las células en busca de potenciar su efecto y lograr una mayor reducción de los síntomas asociados a su carencia. Por ejemplo, por un lado, mejora la capacidad respiratoria y disminuye la fatiga, permitiendo a los pacientes llevar una vida más activa y funcional; y por el otro, consigue ralentizar la progresión de la enfermedad y disminuir la pendiente de deterioro de la función muscular, lo que posibilita en una mejor calidad de vida y una mayor independencia para las actividades diarias”.