Noticia del Sector Sanitario

Otsuka Pharmaceutical Europe Ltd. (Otsuka) ha dado a conocer los nuevos resultados de los estudios fase 3 OASIS-HAE y OASISplus de Ionis, en los que se evalúa la administración de donidalorsen (80 mg) mediante inyección subcutánea cada cuatro (c4s) u ocho (c8s) semanas en personas con angioedema hereditario (AEH). Los resultados se han presentado en tres comunicaciones orales en la reunión anual de la Academia Europea de Alergia e Inmunología Clínica (EAACI) de 2024, que ha tenido lugar en Valencia (España) del 31 de mayo al 3 de junio. Los resultados del OASIS-HAE también se han publicado en The New England Journal of Medicine (NEJM).

El estudio OASIS-HAE demostró una reducción del 81% en la tasa mensual de crisis de AEH con donidalorsen c4s (n=45) frente a placebo (n=22) de la semana 1 a la 25 (p<0,001), y una reducción del 55% con donidalorsen c8s (n=23) frente a placebo (p=0,004). Una vez finalizado el periodo de tratamiento controlado con placebo en el estudio OASIS-HAE, el 94% (n=83) de los pacientes candidatos se incorporaron al estudio OASISplus, en la cohorte de extensión abierta (OLE, open-label extension).

Los pacientes que se incluyeron en la cohorte OLE del OASISplus, que recibieron tratamiento con donidalorsen c4s o c8s durante un periodo de hasta 53 semanas, consiguieron una reducción ≥92% en la tasa media mensual de crisis de AEH respecto al inicio del OASIS-HAE.

El estudio OASISplus también incluyó una cohorte prospectiva para evaluar a los pacientes que cambiaron a donidalorsen desde otros tratamientos profilácticos a largo plazo recientes, orales e inyectables. Un total de 64 pacientes que cambiaron a donidalorsen se incluyeron en la cohorte de cambio del estudio OASISplus. Los resultados mostraron una reducción adicional del 62% en la tasa mensual media de crisis de AEH en la semana 17, al cambiar a donidalorsen en comparación con los valores iniciales, y un 84% (n=55) de los pacientes indicó preferir donidalorsen a su tratamiento profiláctico anterior.

Donidalorsen fue bien tolerado en todos los estudios. No se encontraron acontecimientos adversos graves relacionados con el tratamiento con donidalorsen, y la mayoría de los acontecimientos adversos (AA) fueron leves o moderados. Los AA más frecuentes fueron infecciones de las vías respiratorias superiores, gripe, reacciones en el lugar de la inyección y cefaleas.

El AEH es una enfermedad genética rara y potencialmente letal que cursa con episodios recurrentes de inflamación grave (angioedema) en distintas partes del cuerpo, como las manos, pies, zona genital, estómago, cara y/o garganta. Donidalorsen es un medicamento profiláctico en investigación con el ARN como diana terapéutica y diseñado para reducir la producción de precalicreína (PKK), interrumpiendo así la vía que desencadena las crisis de AEH.