Noticia del Sector Sanitario

Donidalorsen es un medicamento en desarrollo clínico antisentido conjugado con un ligando (LICA, por sus siglas en inglés) diseñado para actuar sobre la vía de la precalicreína o PKK. La PKK desempeña un papel importante en la activación de los mediadores inflamatorios asociados con los ataques agudos del angioedema hereditario. El estudio fase 2 de extensión y abierto demostró que esta molécula reducía la tasa de ataques del AEH en una media del 96%, de 2,70 ataques al mes a 0,06 ataques al mes en 2 años, y que el tratamiento fue bien tolerado. Ionis está realizando actualmente dos estudios multicéntricos de fase 3: uno con doble ciego y controlado por placebo en Norteamérica y Europa, y otro mundial y abierto. Donidalorsen ha recibido la designación de medicamento huérfano en EE.UU en 2023.

Makoto Inoue, presidente y director general de Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd., ha declarado: “Otsuka está comprometida con el desarrollo de fármacos para enfermedades raras como la poliquistosis renal autosómica dominante (PQRAD). Gracias a esta colaboración con Ionis, si se consigue la aprobación de las autoridades reguladoras, esperamos hacer llegar este nuevo fármaco a los pacientes de Europa para abordar las necesidades médicas no cubiertas de los pacientes con AEH”.