Noticia del Sector Sanitario

Oryzon Genomics, compañía biofarmacéutica de fase clínica centrada en la epigenética para el desarrollo de terapias en enfermedades graves para las que no se dispone de tratamientos adecuados, ha anunciado que ha recibido la aprobación para un ensayo clínico (CTA) de la Agencia Española del Medicamento (AEMPS) para llevar a cabo un ensayo clínico de Fase IIA con ORY-2001 en pacientes de esclerosis múltiple (EM).

El estudio, llamado SATEEN (Seguridad, Tolerabilidad y Eficacia de un enfoque EpigeNético para el tratamiento de la esclerosis múltiple) se llevará a cabo en diferentes hospitales españoles, y está diseñado como un estudio aleatorizado, de doble ciego, controlado con placebo, de tres brazos, de 36 semanas paralelo para evaluar la seguridad y tolerabilidad de ORY-2001 en pacientes con esclerosis múltiple del tipo recaida-remision (EMRR) y esclerosis múltiple secundaria progresiva (EMSP)

En un ensayo reciente de Fase I realizado en 106 voluntarios sanos, el fármaco demostró ser seguro y bien tolerado. No hubo eventos adversos relacionados con el fármaco, ni efectos secundarios significativos ni cambios clínicos detectables. Es importante destacar que en las dosis que se aplicarán en la Fase II no se observaron efectos hematopoyéticos. La penetrancia cerebral se midió en 18 voluntarios, y la inhibición del enzima LSD1 cerebral también se estableció por separado. Estos resultados se presentaron recientemente en la Conferencia de la AAIC en Londres.

ORY-2001 es un inhibidor dual LSD1-MAOB altamente selectivo. La molécula ha demostrado revertir el deterioro cognitivo y la pérdida de memoria, disminuir la inflamación neuronal y también ha mostrado neuroprotección en una variedad de modelos preclínicos de Enfermedad de Alzheimer, EM y Esclerosis Lateral Amiotrófica, lo que sugiere que el fármaco puede tener un potencial modificador de la enfermedad. En diferentes modelos de EM, ORY-2001 reduce la salida de linfocitos y la desmielinización en la medula espinal y mejora la situación clínica de los animales, sugiriendo un eje epigenético en la EM.