Noticia del Sector Sanitario

Minoryx es una compañía biotecnológica centrada en el descubrimiento y desarrollo de fármacos para enfermedades raras graves que afectan al sistema nervioso central (SNC), para las que todavía no existen soluciones terapéuticas efectivas. 

En concreto, la compañía cuenta con el proyecto más avanzado en el mundo para el tratamiento de la adrenoleucodistrofia, una enfermedad ligada al cromosoma X que resulta en desmielinización, disfunción mitocondrial y neuroinflamación. Tiene 2 formas principales: adrenoleucodistrofia cerebral (cALD) y la adrenomieloneuropatía (AMN). La primera afecta a niños y hombres adultos, mientras que la segunda es más común en hombres y también afecta a mujeres.

A pesar de tratarse de una enfermedad minoritaria, su diagnóstico no es complejo ni costoso, ya que se realiza mediante análisis de sangre y pruebas genéticas. Sin embargo, no existe actualmente un tratamiento farmacológico satisfactorio: para la forma cerebral en niños, las opciones de tratamiento incluyen el trasplante de células madre hematopoyéticas y una terapia génica ex vivo aprobada por la FDA.

En este contexto, Minoryx está desarrollando leriglitazona, en fase de registro en Europa y en fase III en Estados Unidos, un producto oral que puede aportar beneficios significativos en pacientes con diversos fenotipos de la enfermedad. Marc Martinell, CEO de la compañía, profundiza en las diferencias entre la EMA y la FDA y en la dificultad de reclutamiento y financiación para ensayos clínicos en enfermedades sin historial de aprobaciones farmacológicas. Para conseguir llegar al mercado, “en tu equipo necesitas personas capaces de atender al detalle técnico y otras con visión global y estratégica”, afirma.