Noticia del Sector Sanitario

Administración, sociedades científicas, asociaciones de pacientes, industria farmacéutica y juristas coinciden en la necesidad de regularizar la situación de los medicamentos autorizados pero no comercializados, con el objetivo de mantener un acceso precoz pero dejando la vía de situaciones especiales (MSE) y uso compasivo a los casos excepcionales. Estos expertos aseguran que el acceso a medicamentos huérfanos con la aplicación del Real Decreto 1015/2009 de 19 de junio, por el que se regula la disponibilidad de medicamentos en situaciones especiales, se ha convertido en la forma habitual de acceso, lo que conlleva inequidades.

Esta nueva regulación, que viene a dar respuesta a que nuestro país solo tiene financiados 78 de los 147 medicamentos huérfanos autorizados por la Comisión Europea, debería ser fruto del consenso, concisa, incluir procedimientos ágiles y transparentes, así como la recogida formalizada de datos para que sirva de apoyo a la toma de decisiones, destacan los expertos.

Así se puso de manifiesto durante la celebración del cuarto coloquio de un ciclo sobre medicamentos huérfanos organizado por Diariofarma, que bajo el título Cambios legislativos en medicamentos en situaciones especiales, tuvo como objetivo analizar los pros y contras que tiene la actual regulación de MSE, así como la oportunidad y necesidades de mejora en materia legislativa. Cabe señalar que el modelo español de prestación farmacéutica facilita el acceso a estos tratamientos, pero en ocasiones la espera al procedimiento ordinario es demasiado larga, por lo que se opta por procedimientos de acceso en situaciones especiales.

El encuentro ha contado con un panel multidisciplinar en el que han participado Milena Peraita, jefa del Servicio de Uso Compasivo y Medicamentos en Situaciones Especiales de la Agencia Española de Medicamentos (Aemps); Mónica Climente, jefa del Servicio de Farmacia del Hospital Dr. Peset y coordinadora del Grupo de Trabajo de Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH); Mariana Bastos, miembro de la Junta Directiva de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH); Lluis Alcover, abogado socio de Faus Moliner; Juan Carrión, presidente de la Federación Española de Enfermedades Raras (Feder); Marian Corral, directora de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultra Huérfanos (Aelmhu); y Raquel Fernández, directora adjunta del departamento de Asuntos Públicos y Acceso al Mercado de Sobi. El encuentro contó con la colaboración de Sobi, BioMarin y Chiesi y fue moderado por José María López Alemany, director de Diariofarma.

Milena Peraita destacó que, actualmente, el acceso a los medicamentos huérfanos antes de su comercialización a través del procedimiento de MSE puede contar con la autorización de la Aemps desde el inicio de los ensayos clínicos hasta la comercialización efectiva de acuerdo con el RD 1015/2009.

Esta experta destacó que, a pesar de que “tendría que ser excepcional”, gracias a ello “los pacientes están teniendo acceso”. En concreto, Peraita indicó que entre 2017 y 2024 ha habido 33 medicamentos huérfanos con opinión positiva del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP), y 25 de ellos han sido utilizados a través de esta vía, beneficiando a 1,800 pacientes.

Esta experta planteó que el RD 1015/2009 no se ajusta a la situación actual y que su actualización debería adecuarse a las necesidades presentes, definiendo tanto las situaciones regulatorias como los distintos procesos, incluyendo los costes para homogeneizarlos.

Por su parte, Marian Corral explicó que el RD de 2009 marcó un hito histórico; sin embargo, consideró necesaria una adaptación a la situación actual. Según dijo, “nos encontramos en un momento histórico para reformarlo”. En el año 2020 se abrió una consulta pública previa para la reforma, pero no se ha avanzado en ella. Corral apuntó que se espera su aprobación en 2025”. No obstante, según ella, debe tenerse en cuenta que este RD estará muy vinculado a todos los cambios que se abordarán en la Ley de Garantías y otros posibles reales decretos como el de evaluación de tecnologías sanitarias o el de precio y financiación.