Noticia del Sector Sanitario

La Comisión Europea (CE) ha concedido la autorización de comercialización en circunstancias excepcionales a QALSODY (tofersen) de Biogen. Además, ha mantenido la designación de medicamento huérfano para esta terapia para el tratamiento de adultos con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) asociada a una mutación en el gen de la superóxido dismutasa 1 (SOD1) (ELA-SOD1). Se trata del primer tratamiento aprobado en la Unión Europea para actuar contra una causa genética de la ELA.

“Este tratamiento supone un hito, ya que tenemos la posibilidad de cambiar la historia natural del paciente con ELA-SOD1. Para los pacientes y cuidadores, la aparición de este nuevo tratamiento supone una esperanza, al mismo tiempo que para los profesionales sanitarios representa la importancia de los estudios genéticos en formas esporádicas y familiares y abre la puerta al uso de los oligonucleótidos antisentido en las formas genéticamente determinadas”, señala la Dra. Mónica Povedano, jefa de la Unidad Funcional de Enfermedad de Motoneurona del Servicio de Neurología del Hospital Universitari Bellvitge de Barcelona.

La autorización de comercialización de este fármaco se concede en circunstancias excepcionales, que se recomiendan cuando se determina la evaluación de la relación entre beneficios y riesgos de un tratamiento es positiva, si bien, debido a la rareza de la enfermedad es improbable que puedan obtenerse datos exhaustivos en las condiciones de uso normales.La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha recomendado que se mantenga la designación de medicamento huérfano para la ELA-SOD1.

“La aprobación de esta terapia por parte de la Comisión Europea es un testimonio de la inquebrantable dedicación de la comunidad de la ELA, personas que viven con ELA y sus seres queridos, científicos, médicos y asociaciones de pacientes, que han trabajado juntos durante las dos últimas décadas para sacar adelante esta nueva opción terapéutica. Estamos trabajando con la comunidad médica y las autoridades locales para llevar este tratamiento a las personas que viven con ELA-SOD1 de toda la región lo antes posible”, ha declarado Stephanie Fradette, directora de la Unidad de Desarrollo Neuromuscular de Biogen.