Noticia del Sector Sanitario

La autorización se ha producido después de recibir el dictamen favorable del CHMP, que concluyó que Livmarli ofrece un beneficio clínico importante para la CIFP basado en la mejora de la eficacia y supone una contribución destacada a la atención de los pacientes en comparación con el tratamiento autorizado existente para la CIFP. Además, la evaluación por parte del Comité de Medicamentos Huérfanos (COMP) recomendó el mantenimiento de la designación de medicamento sin interés comercial para Livmarli en la CIFP.

La autorización se basa en los datos del estudio en fase III MARCH, el mayor ensayo aleatorizado realizado para la CIFP, con 93 pacientes con diversos tipos genéticos de CIFP, como CIFP1, CIFP2, CIFP3, CIFP4, CIFP6, y estado mutacional sin identificar. Los datos de MARCH mostraron una disminución estadísticamente significativa del prurito (p <0,0001) y de los ácidos biliares séricos (p <0,0001) con Livmarli frente al placebo en la cohorte de todas las CIFP (n = 64). También se observaron mejoras significativas en la bilirrubina total y en el crecimiento en comparación con el placebo. El acontecimiento adverso surgido con mayor frecuencia durante el tratamiento fue la diarrea, de carácter predominantemente leve, sin casos graves y transitoria. 

“Nos entusiasma que la Comisión Europea haya concedido la autorización de comercialización a Livmarli para la CIFP y que haya reconocido la solidez de los datos recabados y la importante oportunidad de tratamiento para los pacientes que padecen esta enfermedad hepática infrecuente”, ha señalado Chris Peetz, director ejecutivo de Mirum. “Nuestra esperanza es que Livmarli ayude a mejorar los parámetros hepáticos clave y ofrezca un futuro más sano a los pacientes jóvenes con diagnóstico de CIFP en Europa. Queremos expresar nuestro agradecimiento a los investigadores, los pacientes y las familias que han hecho posible esta autorización”, ha concluido.

“La autorización de Livmarli proporciona un tratamiento respaldado por años de investigación clínica y datos positivos que muestran una disminución del picor colestásico y marcadores pronósticos de una mejora de la salud hepática, incluido un descenso de los ácidos biliares séricos, todas ellas señales importantes de resultados positivos a largo plazo”, ha afirmado el profesor Richard Thompson, del King’s College de Londres. Y ha añadido que “resulta alentador saber que los médicos europeos dispondrán de una nueva opción capaz de mejorar la salud hepática y la calidad de vida de los pacientes y de sus familias”.