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El proceso de investigación y desarrollo (I+D) de tratamientos es un camino largo, desafiante y repleto de burocracia. Prueba de ello, es que solo el 12% de los nuevos medicamentos son finalmente aprobados por la Agencia del Medicamento de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés). En este panorama tan complicado, las compañías biofarmacéuticas juegan un papel fundamental en el avance de la medicina, ya que son artífices del desarrollo de nuevos tratamientos para enfermedades que antes eran incurables o tenían un tratamiento muy limitado.

Un informe de Pharma Org apunta que, en el caso de Estados Unidos, sede de la mayoría de las compañías más importantes de la industria farmacéutica, las biofarmacéuticas invierten más de 91.000 millones de dólares (83.947 millones euros) al año en el estudio de nuevos avances científicos en tratamientos para la hepatitis C, VIH, cáncer, fibrosis quística y enfermedades neurodegenerativas, entre otras. Un trabajo que, a pesar de estar lastrado por la regulación y los costes, gracias al continuo compromiso de los investigadores.

Uno de los subgrupos de los medicamentos innovadores más conocidos son los de primera clase, que hacen referencia a aquellos que utilizan un mecanismo de acción diferente al de cualquier otro medicamento ya aprobado. Es decir, funcionan de manera totalmente diferente a lo antes visto, lo que les convierte en una opción terapéutica prometedora para aquellas enfermedades que no responden a los tratamientos ya existentes.

Precisamente el informe de Pharma Org recoge que casi el 70% de los medicamentos en desarrollo clínico son potencialmente de primera clase, aumentando las posibilidades de encontrar nuevos tratamientos efectivos. Aunque es cierto que este porcentaje disminuye en las etapas finales, ya que cuentan con un mayor grado de incertidumbre y menos inversión

Otro de los puntos en los que hace especial hincapié este informe que analiza el papel de la industria biofarmacéutica en torno a la innovación son los medicamentos huérfanos. Según indican los Institutos Nacionales de Salud (NIH, por sus siglas en inglés), existen aproximadamente 7.000 enfermedades raras que afectan a cerca de 30 millones de personas en Estados Unidos, entre estas, más del 90% no cuenta con medicamentos aprobados, a pesar de que más del 85% se categorizan como enfermedades graves o mortales.