Noticia del Sector Sanitario

La Agencia Americana del Medicamento (FDA, en sus siglas en inglés) ha concedido la revisión prioritaria a la solicitud de autorización presentada por Roche para su fármaco experimental emicizumab como nuevo tratamiento profiláctico de la hemofilia A.

El fármaco es un anticuerpo monoclonal biespecífico que se administra por vía subcutánea y ha demostrado su eficacia en adultos, adolescentes y niños con hemofilia A e inhibidores del factor VIII, un subgrupo de pacientes con un mayor riesgo de hemorragias que hasta ahora cuenta con menos alternativas terapéuticas.

La decisión se ha basado en los resultados del estudio fase III "Haven 1", llevado a cabo en pacientes mayores de 12 años, y en los del "Haven 2", que ya incluyen niños, que ya han sido publicados en la revista "The New England Journal of Medicine" y se presentaron en el último congreso de la Sociedad Internacional de Trombosis y Hemostasia, celebrado en julio en Berlín (Alemania).

En ellos vieron que su uso como tratamiento preventivo puede reducir hasta en un 87 por ciento la tasa de sangrados en los pacientes con esta enfermedad más difíciles de controlar. Después de seis meses de tratamiento, la media de sangrados era de 2,9 episodios, frente a los 23,3 que sufrió el grupo que recibió el tratamiento estándar con agentes de "by pass" a demanda, no de forma profiláctica.

La FDA concede la revisión prioritaria a los medicamentos que determina que pueden mejorar notablemente la seguridad o la eficacia del tratamiento, el diagnóstico o la prevención de enfermedades graves. En este caso, la compañía espera una decisión sobre la autorización para febrero de 2018.