Noticia del Sector Sanitario

Esta designación se concede para agilizar el desarrollo y revisión de fármacos para enfermedades graves, cuando hay evidencias que indican que puede demostrar una mejora sustancial con respecto a las terapias disponibles. Tal y como explica la responsable de desarrollo global de productos de Roche, la doctora Sandra Horning, “emicizumab es el primer medicamento que muestra, en una comparativa intrapaciente, una eficacia superior frente a la profilaxis con agentes del factor VIII, que es la terapia estándar para la hemofilia A sin inhibidores”.

En este contexto, Roche espera colaborar con las autoridades sanitarias para que este medicamento esté disponible para los pacientes “lo antes posible”. Esta designación se basó en los resultados del estudio en Fase III Haven 3 en pacientes de 12 años o mayores con hemofilia A sin inhibidores. En el estudio, la profilaxis con emicizumab, administrada por vía subcutánea cada semana o cada dos semanas, mostró “una reducción estadísticamente y clínicamente significativa en las hemorragias tratadas en comparación con los que no recibieron ninguna profilaxis”.

En una comparación intrapaciente, la profilaxis con emicizumab una vez a la semana fue superior a la profilaxis previa con agentes del factor VIII, lo que se demostró en la disminución estadística y clínicamente significativa en las hemorragias tratadas. Según el estudio, los eventos adversos más frecuentes con emicizumab fueron reacciones en el lugar de inyección y no se observaron nuevos signos de seguridad.