Noticia de Contratación

Los medicamentos huérfanos brindan a los pacientes con enfermedades raras una serie de cambios en la historia natural de su enfermedad, que impactan de forma positiva sobre su calidad de vida, así como en aspectos psicosociales tanto de los propios pacientes como de sus familias. Esta circunstancia produce un importante valor desde el punto de vista personal y social.

Por este motivo, los expertos coinciden en la necesidad de abordar el impacto de los medicamentos huérfanos de forma holística, ponderando las aportaciones en diferentes ámbitos. Para poder afrontar esta visión amplia en el manejo de estos medicamentos, los expertos demandan la necesidad de un procedimiento de evaluación y financiación diferenciado que responda a las especificidades de las enfermedades raras y que sea consensuado con todas las partes implicadas. De este modo, se debe contar con un modelo en el que se tenga en cuenta la calidad de vida, la visión de pacientes y cuidadores, así como la carga de la enfermedad.

Con el objetivo de abordar en profundidad el valor social de estos fármacos, Diariofarma ha organizado un encuentro de expertos en Sevilla. El coloquio forma parte de un ciclo que se está desarrollando en colaboración con Sobi, BioMarin y Chiesi. El encuentro de expertos ha contado con la participación de Carlos García Collado, subdirector de Farmacia del Servicio Andaluz de la Salud (SAS); Jesús Carrillo, subdirector de Calidad, Investigación y Gestión del Conocimiento de la Consejería de Salud de Andalucía; Antonio González Meneses, especialista en Enfermedades Raras de Causa Genética del Hospital Virgen del Rocío; Sandra Flores, directora de la Unidad de Gestión Clínica de Farmacia del Hospital Virgen del Rocío; Álvaro Villar, representante de la Asociación Debra-Piel de Mariposa; Marian Corral, directora de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultra Huérfanos (Aelmhu); y Laura Gutiérrez, responsable de Acceso al Mercado de BioMarin. El encuentro fue moderado por el director de Diariofarma, José María López Alemany.

La visión clínica fue aportada por Antonio González, quien calificó de “terrible” el impacto que se produce en toda la familia cuando llega un diagnóstico de enfermedad rara. Estas enfermedades aparecen en la mayoría de las ocasiones en la infancia, con una mortalidad enorme y además de forma inesperada: “Es una bomba atómica para la familia”, aseveró. Este experto explicó que, para los pacientes, el primer problema es llegar a un diagnóstico, ya que hay muchas enfermedades que no están incluidas en los cribados neonatales, por lo que se enfrentan a una gran dificultad para obtener un diagnóstico. Una vez alcanzado este diagnóstico, la siguiente dificultad es el “ahora qué”. En muchos casos, “no existe un qué” ya que no se cuenta con un fármaco.