Noticia del Sector Sanitario

La EMA ha recomendado la aprobación del primer medicamento que utiliza CRISPR/Cas9. Casgevy (exagamglogene autotemcel) está indicado para el tratamiento de la beta talasemia dependiente de transfusiones y la anemia falciforme grave en pacientes de 12 años de edad o mayores para quienes el trasplante de células madre hematopoyéticas es apropiado y no hay un donante adecuado disponible.

Esta nueva terapia puede liberar a los pacientes de la carga de las transfusiones frecuentes y las dolorosas crisis vasooclusivas que ocurren cuando los glóbulos rojos falciformes bloquean los vasos sanguíneos pequeños, y tiene el potencial de mejorar significativamente su calidad de vida.

La beta talasemia y la anemia de células falciformes (SCD) son dos enfermedades raras hereditarias causadas por mutaciones genéticas que afectan la producción o función de la hemoglobina, la proteína que se encuentra en los glóbulos rojos y que transporta oxígeno por todo el cuerpo. Ambas enfermedades son debilitantes y potencialmente mortales durante toda la vida.