Noticia del Sector Sanitario

La EMA ha recomendado conceder una autorización de comercialización condicional en la Unión Europea (UE) a Durveqtix (fidanacogene elaparvovec) para tratar la hemofilia B grave y moderadamente grave en adultos que no tienen inhibidores del factor IX (autoanticuerpos producidos por el sistema inmunológico contra el factor IX) y que no tienen anticuerpos detectables contra la variante del virus adenoasociado serotipo Rh74 (AAVRh74var).

La hemofilia B es un trastorno hemorrágico hereditario poco común. La afección es causada por la falta del factor IX de coagulación, una proteína necesaria para producir coágulos de sangre para detener el sangrado y sellar heridas. Sin esa proteína, los pacientes con hemofilia B tienen moratones con facilidad y sangran con más frecuencia y durante períodos más prolongados. Puede provocar complicaciones graves, como hemorragias en las articulaciones, músculos u órganos internos, incluido el cerebro.

La mayoría de los medicamentos actualmente autorizados para la hemofilia B requieren infusiones intravenosas frecuentes y de por vida para prevenir o tratar las hemorragias. Los pacientes necesitan más tratamientos nuevos que proporcionen una protección sostenida contra las hemorragias, reduzcan la frecuencia de las infusiones y mejoren su calidad de vida, tal y como detalla la EMA.

Durveqtix es una terapia génica administrada en una única infusión cuyo objetivo es permitir que el cuerpo produzca el factor IX por sí mismo y prevenir y controlar las hemorragias.

La recomendación se basa en los resultados de un ensayo de fase 3, abierto y de un solo grupo en curso en 45 pacientes varones adultos con hemofilia B moderada o grave que dieron negativo en las pruebas de anticuerpos neutralizantes contra AAVRh74var y recibieron una única infusión intravenosa de fidanacogén elaparvovec. El estudio compara la tasa de hemorragia anualizada (ABR), que incluyó eventos hemorrágicos tanto tratados como no tratados, en participantes tratados con terapia génica versus el período en el que fueron tratados con un régimen de profilaxis de rutina con factor IX, administrado como parte de la atención estándar, en un estudio líder. -en estudio.