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¿Cuáles son los próximos desafíos a los que se enfrentan las enfermedades raras y medicamentos huérfanos con la reforma de la normativa europea en materia de medicamentos? La Unión Europea (UE), en busca de reforzar los sistemas sanitarios de los países miembro, ha aprobado una serie de medidas con las que enfrentar nuevos retos para ciertos usuarios de la sanidad: los pacientes de enfermedades raras necesitados de medicamentos huérfanos, un tipo de fármaco creado para tratar patologías que afectan a minorías.

El Observatorio Legislativo de Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos del Centro de Estudios de Políticas Públicas y Gobierno (Ceppyg) de la Fundación General de la Universidad de Alcalá ha presentado el informe Impacto de la revisión de la legislación farmacéutica básica europea sobre las enfermedades raras y los medicamentos huérfanos, que analiza diferentes propuestas para complementar los cambios sobre las normas del farma votados en la Eurocámara el pasado 10 de abril.

El documento recuerda que la Comisión Europea (CE) presentó dos propuestas de cambios legislativos para el sistema sanitario postpandemia del Covid-19. La primera implica una reforma de la directiva para medicamentos de uso humano y, la segunda, cambios sobre el reglamento relativo a procedimientos de autorización y control de medicamentos. Estas iniciativas buscan simplificar el marco regulatorio y promover la innovación, pero a la vez generan algunos obstáculos para los medicamentos huérfanos y las enfermedades raras, según los autores del informe.

El primero de estos obstáculos es la centralización de todos los procesos de autorización de comercialización y designación de cualquier fármaco en un solo organismo, el Comité de Medicamentos de Uso Humano, que, sostienen desde el observatorio, podría provocar un efecto embudo en la tramitación de las solicitudes. En segundo lugar, critican que la distinción entre medicamentos huérfanos y medicamentos huérfanos que responden a una necesidad médica no satisfecha importante no está suficientemente justificada ni definida, algo que podría desincentivar la investigación y el desarrollo de fármacos de este tipo.

Señalan también como un perjuicio algo ya señalado por las patronales de la innovación farmacéutica: que el hecho de que el reglamento no permita la acumulación de períodos de exclusividad desincentiva el desarrollo de nuevas indicaciones para un mismo compuesto. Un ejemplo de ello sería la apuesta de Novo Nordisk por vender su solución a la diabetes como tratamiento cardiovascular. También denuncian que los requisitos para obtener este tipo de ampliaciones de exclusividad son excesivamente complejos, y que la posibilidad de presentar una solicitud de autorización de comercialización para un medicamento similar, dos años antes de que finalice el periodo de exclusividad del de referencia, podría desproteger a los medicamentos huérfanos.

La tramitación de estas propuestas está en curso y se espera que los textos definitivos se aprueben a finales de este año o principios de 2025. Pero la comunidad de pacientes y profesionales de la salud detrás del informe del observatorio esperan que sus recomendaciones sean consideradas para garantizar un equilibrio adecuado entre innovación y accesibilidad en la nueva legislación farmacéutica de la UE.

El informe subraya, en el ámbito de las propuestas, la importancia de que se continúen incentivando la investigación y el desarrollo (I+D) de medicamentos huérfanos, y se destaca la necesidad de una representación significativa de las asociaciones de pacientes y de mantener una equidad en la accesibilidad de tratamientos en toda la UE.