La Comisión Europea ha concedido la autorización de comercialización para Cablivi (caplacizumab), de la compañía farmacéutica Sanofi, para el tratamiento de adultos que sufren episodios de púrpura trombocitopénica trombótica adquirida (PTTa), un trastorno de coagulación de la sangre poco común.
La PTTa es un trastorno autoinmunitario de coagulación de la sangre potencialmente mortal, que se caracteriza por formar una extensa red de coágulos en los capilares de todo el cuerpo y que puede resultar en una trombocitopenia grave, en una anemia hemolítica microangiopática, es una isquemia y amplios daños en los órganos, especialmente el cerebro y el corazón.
A pesar del tratamiento de referencia actual, que consiste en el recambio plasmático (RP) diario y la inmunosupresión, los episodios de PTTa se asocian todavía a una tasa de mortalidad de hasta el 20 por ciento. La mayoría de las muertes ocurren en un plazo de 30 días desde el diagnóstico.
Para el vicepresidente ejecutivo y director de Sanofi, Bill Sibold, “la aprobación de Cablivi arroja un rayo de esperanza a las personas con diagnóstico de PTTa, que hasta la fecha se han enfrentado a una enfermedad muy complicada con un limitado abanico de opciones”.