Noticia del Sector Sanitario

Cada vez son más las compañías que centran su investigación en los denominados medicamentos huérfanos. Una investigación que se verá traducida en un significante crecimiento del mercado en los próximos años, tal y como asegura el informe "Orphan Drug Report 2015" elaborado por la consultora internacional Evaluate Pharma. Aquí, apunta a que en 2020 las ventas en todo el mundo de este tipo de fármacos alcanzarán los 178.000 millones de dólares, registrando un crecimiento medio anual del 11,7 por ciento.

Así, las ventas de medicamentos huérfanos en todo el mundo representarán el 20,2 por ciento de las ventas de prescripción para esta fecha, de acuerdo con el informe. "Hemos seguido durante tres años la evolución de este mercado, que ha logrado un crecimiento anual, hasta ahora, del 12 por ciento", asegura el autor del informe, Andreas Hadjivasiliou.

Así, tal y como apuntan desde Evaluate Pharma, 2014 fue un año récord para la designación de medicamentos huérfanos, con 291 adjudicaciones por parte de la FDA , 201 por la EMA y 32 por la agencia japonesa. Esto muestra, dicen, la amplia proyección de este sector de cara a los próximos años. Según el estudio, el tiempo de aprobación de este tipo de fármacos por parte de la agencia norteamericana es de 10 meses, frente a los 13 que tarda un medicamento no huérfano.

Por otro lado, la consultora asegura que el coste medio por paciente y año en 2014 de un medicamento huérfano ascendió a 11.820 dólares, frente a los 23.331 dólares de los medicamentos no huérfanos. El coste ha aumentado, desde 2010 una media aproximada del 1,7 por ciento.

Entre las compañías con más proyección en este área, destaca Celgene que, en 2020, liderará el mercado, con unas ventas de 12.700 millones de dólares. Unos resultados que, en gran medida, se deberán a las ventas de su fármaco Revlimid, que superarán los 10.000 millones de dólares en ventas en todo el mundo. Novartis igualará los resultados de la compañía americana, con 12.700 millones de dólares de previsión. Entre los fármacos huérfanos más detacados de esta compañía, se encuentra Tasigna, con una previsión de ventas en 2020 de 2.331 millones de dólares.

Bristol-Myers Squibb se hace con el tercer puesto, con unas previsiones de 12.600 millones de dólares, seguido de Roche, que registrará para 2020 unas ventas por medicamentos huérfanos de 12.500 millones de dólares. Asimismo, el informe asegura que las cinco empresas más punteras en este área acapararán un tercio del mercado de medicamentos huérfanos.

Costes de desarrollo

En cuanto al coste de desarrollo de la Fase III de un fármaco huérfano, Evaluate Pharma, estima que este se sitúa en 103 millones de dólares, frente a los 193 millones de dólares que cuesta desarrollar un no huérfano. Un precio al que, además, en países como Estados Unidos se le puede aplicar un crédito fiscal del 50 por ciento, tal y como se recoge en la Ley de Medicamentos Huérfanos. Con esta ayuda, el coste de desarrollo de esta fase clínica de un medicamento huérfano se situaría en unos 51 millones de dólares por fármaco.

Asimismo, este tipo de fármacos requieren una media de 538 pacientes para los ensayos clínicos en Fase III, frente a una media de 1.558 pacientes que se requieren para los no huérfanos.

El informe publicado por la consultora también hace referencia al retorno esperado de la inversión realizada en la Fase III de estos fármacos que, actualmente, dice, es 1,14 veces mayor que para los no huérfanos.

EvaluatePharma ha concluido en el informe que Opdivo, de Bristol-Myers Squibb, para el melanoma es el nuevo fármaco huérfano más prometedor aprobado en 2014, con un resultado esperado de ventas en 2019 de 4.601 millones de dólares de Estados Unidos. Se espera que los 10 huérfanos más importantes aprobados en 2014 obtengan una venta media en 2019 en Estados Unidos de 1.330 millones de dólares.

En la Unión Europea, la indicación para linfoma no Hodgkin (LNH) es la que más designaciones de huérfanos ha tenido. Así, la mitad de las indicaciones corresponden al área de oncología. La fibrosis quística y la distrofia muscular de Duchenne le siguen como las patologías con más asignaciones concedidas por la agencia europea.

Por último, el 19,4 por ciento de las designaciones pertenecen a enfermedades ultra raras, que tiene una prevalencia de 10.000 o menos pacientes. Sólo el 0,9 por ciento fueron concedidas para enfermedades con una prevalencia de 240.000 o más pacientes.