Noticia del Sector Sanitario

Los medicamentos huérfanos son aquellos que están destinados a tratar las enfermedades raras (que afectan a menos de 5 de cada 10.000 habitantes), siendo una de las áreas de más atractivo para las compañías en los últimos años. De hecho, ha motivado grandes operaciones de inversión como la que llevó a cabo Takeda sobre Shire por 55.000 millones en el año 2018. Sin embargo, la consultora Evaluate Pharma muestra unos datos que comienzan a reflejar un cierto cansancio en lo relativo al crecimiento anual del mercado total. “La llegada en los próximos años de los primeros genéricos de estos tratamientos dejará prácticamente plano su crecimiento a partir del año 2025”, sentencia.

La oncología sigue liderando la clasificación de áreas terapéuticas de medicamentos huérfanos, pero su cuota caerá en los próximos cinco años, reflejando la ralentización general del crecimiento de los medicamentos huérfanos frente a los no huérfanos. “La oncología ha perdido fuelle a medida que los medicamentos de precisión que abordan mutaciones genéticas cada vez más estrechas se quedan sin recorrido comercial (las mutaciones ‘pancancerígenas’ susceptibles de ser tratadas con fármacos son difíciles de encontrar), y a medida que las terapias CAR-T siguen enfrentándose a dificultades logísticas de administración”, reitera un informe elaborado por la consultora.

Por su parte, las ventas de medicamentos huérfanos para el sistema nervioso central (SNC) se duplicarán entre 2023 y 2028. La adquisición de Cerevel, centrada en el SNC, por parte de AbbVie por 8.700 millones de dólares, o el acuerdo de Karuna por 14.000 millones de dólares, de Bristol Myers Squibb (BMS) en 2023 son ejemplos del incremento de su atractivo para las compañías. Los inmunomoduladores también están acaparando un mayor crecimiento, lo que los llevará a triplicarse, alcanzando el 7 por ciento en 2028, frente al 4 por ciento en 2023.

El desarrollo de fármacos para enfermedades raras sigue siendo un segmento muy importante para la industria, a pesar de que aún existen importantes necesidades no cubiertas. Las recientes leyes de gasto de Estados Unidos obligan a la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) a fomentar el desarrollo de criterios de valoración sustitutivos de los medicamentos para enfermedades raras. Peter Marks, director del Centro de Evaluación e Investigación Biológica (CBER) de la FDA, prometió recientemente un mayor uso de la vía de aprobación acelerada de terapias génicas para enfermedades raras.

Las enfermedades raras, muchas de ellas de origen genético, constituyen también un importante campo de pruebas para nuevas modalidades, como la terapia génica o celular o los medicamentos editados genéticamente, algunos de los cuales podrán probarse y utilizarse más adelante en enfermedades más prevalentes.

En el país americano el desarrollo de medicamentos huérfanos se incentivó económicamente mediante la Ley de Medicamentos Huérfanos de 1983. La Organización Nacional de Enfermedades Raras (NORD, por sus siglas en inglés), que contribuyó decisivamente al establecimiento de la Ley, calcula que en la actualidad hay más de 10.000 enfermedades raras que afectan a más de 30 millones de estadounidenses.