Noticia del Sector Sanitario

Biogen ha anunciado que la Comisión Europea (CE) ha autorizado omaveloxolona para el tratamiento de la ataxia de Friedreich (AF) en adultos y adolescentes de 16 años o más. Se trata del primer tratamiento aprobado en la Unión Europea para esta enfermedad rara neurodegenerativa genética progresiva.

"En mi práctica clínica he visto el tremendo impacto que tiene la ataxia de Friedreich en los pacientes y sus familias", manifestó la Dra. Sylvia Boesch, investigadora principal del estudio MOXIe y Directora del Centro de Trastornos Raros del Movimiento de Innsbruck, Departamento de Neurología, Universidad Médica de Innsbruck, Austria. "Los pacientes con ataxia de Friedreich tratados en el ensayo clínico experimentaron mejoras importantes y clínicamente significativas para su vida cotidiana. Con esta aprobación, hay optimismo en la comunidad de pacientes de que el tratamiento tiene el potencial de marcar el comienzo de una nueva era en el abordaje de la ataxia de Friedreich”. 

La ataxia de Friedreich es la ataxia hereditaria más común. Los primeros síntomas suelen aparecer en la infancia e incluyen la pérdida progresiva de coordinación, debilidad muscular y fatiga. A medida que la enfermedad progresa, las personas que padecen AF también pueden experimentar problemas de visión, pérdida de audición, problemas para hablar y tragar, diabetes, escoliosis y afecciones cardiacas graves. Muchas personas con ataxia de Friedreich utilizan ayudas para caminar y a menudo necesitan una silla de ruedas entre 10 y 20 años después del diagnóstico. Las complicaciones de la AF contribuyen a que la esperanza de vida sea de 37 años de media.