Noticia del Sector Sanitario

La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha aprobado este lunes la terapia genética de Orchard Therapeutics para tratar a niños con leucodistrofia metacromática (MLD). Este tratamiento se ha convertido en el primero aprobado en EE.UU. para esta enfermedad rara.

El regulador hizo hincapié, además, en el riesgo potencial de cáncer de sangre asociado con el tratamiento, junto con la formación de coágulos de sangre o un tipo de inflamación de los tejidos cerebrales.

Según la FDA, se estima que esta patología rara afecta a una de cada 40.000 personas en los Estados Unidos. La MLD daña al cerebro y al sistema nervioso, se caracteriza por la acumulación de ciertas sustancias grasas en las células y provoca la pérdida de la función motora y cognitiva y la muerte prematura.